[Sputnik / elcomunista.net] - La atrofia muscular espinal es una
enfermedad muy peligrosa, que condena a los que la padecen a una
esperanza de vida reducida. Sin embargo, existe un fármaco que cura esta
dolencia, pero tiene un alto costo: Zolgensma.
Sputnik relata algunas
de las historias de niños que han sobrevivido gracias a este fármaco.
Por Denis Lukyanov* - El problema de recaudar dinero para
recibir el tratamiento con Zolgensma afecta a muchas familias en
diferentes partes del mundo. La dolencia no es tan común y al mismo
tiempo es bastante difícil de combatir, pero los especialistas de la
empresa estadounidense AveXis encontraron una cura.
A partir de 2018,
dicha empresa pasó a pertenecer al gigante farmacéutico suizo Novartis,
que ahora vende Zolgensma en diferentes partes del planeta para quienes
lo necesiten.
La enfermedad es
hereditaria y afecta al sistema neuromuscular. Esta dolencia progresa
rápidamente y con el paso del tiempo las personas que la padecen pierden
la habilidad de poder estar de pie, sentados, moverse, tragar y
respirar. Sin embargo, las capacidades intelectuales permanecen
intactas.
Los bebés con AME, como se conoce la enfermedad, en la mayoría
de los casos apenas logran sobrevivir hasta los dos años de edad.
La enfermedad es causada por una
mutación en el gen SMN1 que provoca la reducción en la cantidad de la
proteína SMN, necesaria para la sobrevivencia de neuronas motoras.
Uno
de los beneficios del fármaco, una vez dentro del organismo, es que
transporta el transgen SMN1 a las neuronas motoras y de esta manera
provoca el aumento en la cantidad de la proteína SMN. El fármaco tiene
efectos secundarios, pero son insignificantes en comparación con los
síntomas de AME - Leer texto completo + fotos
