[Sputnik / elcomunista.net] - La atrofia muscular espinal es una enfermedad muy peligrosa, que condena a los que la padecen a una esperanza de vida reducida. Sin embargo, existe un fármaco que cura esta dolencia, pero tiene un alto costo: Zolgensma.
Sputnik relata algunas de las historias de niños que han sobrevivido gracias a este fármaco.
Por Denis Lukyanov* - El problema de recaudar dinero para recibir el tratamiento con Zolgensma afecta a muchas familias en diferentes partes del mundo. La dolencia no es tan común y al mismo tiempo es bastante difícil de combatir, pero los especialistas de la empresa estadounidense AveXis encontraron una cura.
A partir de 2018, dicha empresa pasó a pertenecer al gigante farmacéutico suizo Novartis, que ahora vende Zolgensma en diferentes partes del planeta para quienes lo necesiten.
La enfermedad es hereditaria y afecta al sistema neuromuscular. Esta dolencia progresa rápidamente y con el paso del tiempo las personas que la padecen pierden la habilidad de poder estar de pie, sentados, moverse, tragar y respirar. Sin embargo, las capacidades intelectuales permanecen intactas.
Los bebés con AME, como se conoce la enfermedad, en la mayoría de los casos apenas logran sobrevivir hasta los dos años de edad.
La enfermedad es causada por una mutación en el gen SMN1 que provoca la reducción en la cantidad de la proteína SMN, necesaria para la sobrevivencia de neuronas motoras.
Uno de los beneficios del fármaco, una vez dentro del organismo, es que transporta el transgen SMN1 a las neuronas motoras y de esta manera provoca el aumento en la cantidad de la proteína SMN. El fármaco tiene efectos secundarios, pero son insignificantes en comparación con los síntomas de AME - Leer texto completo + fotos
